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FDA首次批准两款治疗镰状细胞病基因疗法

作者：yuanxc 来源：转载点击数：0 更新时间：2023/12/12 14:27:44

[关键字]：基因疗法 CRISPR/Cas9 Casgevy Lyfgenia 镰状细胞病

健康网讯：

12月8日，FDA批准两款基因疗法上市，分别是Vertex和CRISPR联合推出的CRISPR/Cas9基因编辑疗法exa-cel（商品名：Casgevy）、蓝鸟生物的基因疗法lovo-cel（商品名：Lyfgenia），两款产品均用于治疗伴有复发性血管闭塞危象（VOC）的镰状细胞病（SCD）患者。FDA在一份声明中说，这两种基因疗法具有“里程碑意义”。

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